Hipertensiunea arterială pulmonară (HTAP) este o afecțiune rară și severă, care afectează vasele de sânge din plămâni și poate suprasolicita inima, limitând progresiv capacitatea persoanei de a desfășura activități obișnuite. Pentru pacienți, parcursul poate însemna dificultăți de respirație, oboseală, incertitudine și un tratament complex, cu efecte asupra vieții profesionale, familiale și sociale.
Deși cercetarea medicală a adus noi opțiuni terapeutice, existența unei inovații nu garantează accesul la aceasta. Diagnosticul precoce, evaluarea în centre specializate, continuitatea tratamentului și monitorizarea pe termen lung sunt esențiale. Aceste provocări au fost discutate în cadrul webinarului „Cum transformăm inovația în rezultate care contează pentru pacienți? Perspective din HTAP”, organizat de Alianța Națională pentru Boli Rare România (ANBRaRo) și Asociația Română de Cancere Rare (ARCrare), în cadrul seriei Share Experience 2026.
Diagnosticul corect și accesul la centre specializate pot schimba evoluția bolii
Simptomele HTAP pot fi confundate cu cele ale altor afecțiuni, întârziind diagnosticul. Pacienții au nevoie de evaluare specializată, tratament adaptat evoluției bolii și monitorizare constantă. În România, un traseu medical clar și accesul continuu la terapii sunt esențiale pentru reducerea întârzierilor.
„În HTAP, diagnosticul nu reprezintă punctul final al unei căutări, ci începutul unui parcurs de îngrijire care trebuie urmărit atent. Este important ca suspiciunea clinică să ducă la evaluare specializată, iar pacientul să beneficieze de o strategie terapeutică adaptată riscului și reevaluată în timp. Deciziile trebuie luate pe baza unei imagini complete a bolii, nu a unui singur simptom sau indicator.” — Prof. Univ. Dr. Dragoș Bumbăcea, medic primar pneumolog, Șef Clinică de Pneumologie și Terapie Acută Respiratorie.
Centrele cu experiență în hipertensiunea pulmonară au un rol esențial în confirmarea diagnosticului, evaluarea riscului și alegerea tratamentului, prin colaborarea specialiștilor și reevaluarea periodică a pacientului.
Pentru pacienți, accesul la tratament înseamnă continuitate
Pacienții se confruntă cu întrebări concrete: unde pot fi evaluați, cât durează până la un diagnostic clar și dacă tratamentul recomandat este disponibil fără întreruperi. Diagnosticul, tratamentul și monitorizarea trebuie să funcționeze ca părți ale aceluiași sistem.
„Pentru un pacient cu HTAP, accesul la tratament nu poate fi separat de accesul la diagnostic și la monitorizare. O recomandare medicală are valoare reală numai dacă pacientul poate urma tratamentul de care are nevoie și poate reveni la evaluări atunci când situația o impune. Este nevoie de un traseu clar, de continuitate și de dialog între pacienți, medici și autorități.” — Bogdan Burduja, președintele Asociației Pacienților Hipertensivi Pulmonari (APHP).
Implicarea pacienților în deciziile medicale și rolul organizațiilor de profil sunt, de asemenea, importante pentru identificarea dificultăților din parcursul de îngrijire și pentru susținerea nevoilor reale ale comunității.
Tratamentele inovatoare trebuie să fie însoțite de acces real
Progresul științific extinde opțiunile terapeutice pentru anumite categorii de pacienți cu HTAP. Totuși, autorizarea unui medicament la nivel european nu garantează automat rambursarea sau disponibilitatea sa în toate țările. În România, anumite molecule nu sunt disponibile pe piața locală pentru perioade îndelungate, ceea ce poate afecta parcursul terapeutic al persoanelor cu o boală severă și progresivă.
„Valoarea inovației medicale prinde viață doar atunci când tratamentul ajunge efectiv la pacientul care are nevoie de el. Progresul științific rămâne doar o promisiune teoretică în absența unui parteneriat solid între medici, asociații de pacienți, industrie și autorități. Obiectivul nostru absolut trebuie să fie eliminarea barierelor din calea tratamentului, garantând un acces echitabil, rapid și neîngrădit la îngrijirea salvatoare de vieți.” — Raluca Simbotin, Policy Lead, MSD România.
Accesul echitabil presupune identificarea pacienților eligibili, evaluare corectă și monitorizare adecvată, susținute de politici de sănătate și resurse care să permită administrarea tratamentelor în condiții corespunzătoare.
Rețelele europene pot conecta expertiza și îmbunătăți îngrijirea
Cooperarea europeană facilitează schimbul de cunoștințe și bune practici între centre, contribuind la dezvoltarea competențelor și la reducerea diferențelor de acces. În cadrul webinarului, Gergely Mesaros, Project Manager al ERN-LUNG – Rețeaua Europeană de Referință pentru Bolile Respiratorii Rare, a prezentat rolul colaborării europene în transformarea progresului medical în rezultate concrete pentru pacienții cu HTAP.
„Următorul pas în inovație nu înseamnă doar un tratament mai bun, ci și un sistem care îi ajută pe toți pacienții eligibili să beneficieze de acesta. Trebuie să urmărim nu doar rezultatele clinice, ci și simptomele, calitatea vieții, povara tratamentului și obiectivele pe care pacienții le consideră importante. Rețelele europene pot conecta expertiza și pot susține îmbunătățirea îngrijirii, astfel încât locul în care trăiește un pacient să nu îi limiteze șansa de a primi îngrijirea adecvată.” — Gergely Mesaros, Project Manager, ERN-LUNG.
Colectarea datelor despre evoluția bolii și experiența pacienților poate ajuta la evaluarea rezultatelor și la identificarea inegalităților în accesul la îngrijire.
Calitatea vieții, parte din rezultatele tratamentului
Succesul tratamentului nu se măsoară doar prin parametri clinici, ci și prin capacitatea pacientului de a-și desfășura activitățile cotidiene și de a-și păstra autonomia. Experiența și prioritățile pacienților trebuie integrate în deciziile medicale și în evaluarea serviciilor de sănătate.
„În bolile rare, cooperarea este esențială: pacienții au nevoie de specialiști, de acces la tratamente și de un sistem care să le urmărească nevoile pe termen lung. Vocea lor trebuie să contribuie la stabilirea priorităților și la evaluarea rezultatelor, pentru că îngrijirea de calitate înseamnă nu doar tratarea bolii, ci și sprijinirea persoanei care trăiește cu ea.” — Dorica Dan, președinta Alianței Naționale pentru Boli Rare România.
De la dialog la soluții concrete pentru pacienții din România
Webinarul a reunit perspective din pneumologie, comunitatea pacienților, zona politicilor de sănătate și rețelele europene de expertiză. Discuțiile au evidențiat nevoia reducerii întârzierilor de diagnostic, a accesului la centre specializate și tratamente, a monitorizării adecvate și a utilizării datelor pentru evaluarea rezultatelor reale.
Mesajul comun al participanților este că progresul medical trebuie să se reflecte în viața de zi cu zi a pacienților: prin diagnostic la timp, expertiză specializată, acces la tratamentul potrivit și implicarea persoanelor cu HTAP în propriul parcurs de îngrijire.
